II期临床试验为中期中等规模。试验对象是病人，通常为100～300人。主要目的是观察新药是否有疗效，也对短期的安全性做进一步观察。时间持续几个月到两年。大约只有33%的新药能成功通过这一阶段的试验，进入III期临床试验。
III期临床试验为长期大规模。试验对象是病人，通常为1000～3000人。目的是确认新药疗效和安全性，确定给药剂量。时间持续一到四年。约25%～30%的新药可通过这一阶段的试验。
在完成III期临床试验之后，制药公司就可向药监部门提出上市申请，由药监部门组织专家鉴定。在美国，最后经食品药品管理局批准上市的新药，只占最初申请进入临床试验的新药总数的20%。
有时候，在临床试验过程中，一种药物被发现能够有效地治疗恶性疾病，会提前中止临床试验而直接用于治疗病人。例如，第一种治疗艾滋病的新药AZT还在做II期临床试验时，发现它能显著增加病人的存活率，FDA立即提前中止了该临床试验，并在批准其上市之前允许它被用于治疗4000多名艾滋病患者。
新药被批准上市之后，通常仍然需要进一步观察药物在大范围长时间临床应用时的疗效和安全性，并与其他已有药物进行比较，称为IV期临床。由于在做临床试验时，儿童、孕妇和老人常被排除在外，因此在新药上市后，特别需要观察药物对这些群体和某些特定的病人群体的安全性、疗效和剂量范围，以获得更全面的资料。如果发现长期使用后会产生未曾料到的严重副作用，该药物有可能被立即从市场上召回。
开发新药是一个非常费时间也非常昂贵的过程，并非小公司所能承担得起。在美国，一种新药从开始研发到获得批准，平均需要8.5年，花费数亿美元。每5000种候选药物，只有5种能够进入临床试验，而只有1种最终能够被获准上市。
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